Vor Biopharma является компанией, занимающейся клеточной терапией на клинической стадии, сочетающей новый подход к инженерии с целевыми методами лечения, чтобы предоставить единое решение для пациентов, страдающих гематологическими злокачественными новообразованиями. Для многих пациентов единственный способ добиться стойкой ремиссии или излечения - это трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). Несмотря на прохождение ТГСК, примерно у 40% пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) наблюдается рецидив и крайне плохой прогноз, а двухлетняя выживаемость составляет менее 20%. Компания разрабатывает ведущий продукт-кандидат eHSC, VOR33, и сопутствующий терапевтический препарат, VCAR33, которые вместе могут изменить парадигму лечения ОМЛ и других гематологических злокачественных новообразований. Vor Biopharma использует технологию геномной инженерии для удаления поверхностных мишеней CD33 из HSC для создания VOR33. Компании eHSC, такие как VOR33, разработаны для использования с дополнительными сопутствующими терапевтическими средствами, такими как VCAR33, которые обеспечивают уничтожение опухолей. VCAR33 является кандидатом на терапию химерным рецептором антигена (CAR) -T, предназначенным для нацеливания на CD33, клинически подтвержденную мишень для AML. Терапия AT-клетками с использованием той же конструкции CAR, что и VCAR33, в настоящее время находится в инициированном исследовании фазы 1/2 для лечения пациентов с ОМЛ, которое спонсируется Национальной программой доноров костного мозга (NMDP), с первоначальным подтверждением концепции монотерапии данные ожидаются в 2022 году.