Мы внедряем новый способ лечения первопричин тяжелых генетических заболеваний путем точной регуляции экспрессии белка. Мы разрабатываем новые антисмысловые олигонуклеотиды, или ASO, лекарственные средства, которые нацелены на рибонуклеиновую кислоту или РНК и модулируют РНК-предшественник-мессенджер, или пре-мРНК, сплайсинг для усиления экспрессии белка, где это необходимо, и с соответствующей специфичностью, близкой к нормальным уровням. Мы используем нашу запатентованную технологическую платформу Targego для увеличения выхода ядерных генов или TANGO для разработки ASO для усиления экспрессии белка отдельными генами у пациента. Наш подход разработан, чтобы позволить нам доставлять высокоточные, долговечные и контролируемые методы лечения болезней, модифицирующие широкий спектр соответствующих тканей, включая центральную нервную систему или ЦНС, глаза, почки и печень. Мы разработали кандидата на ведущие препараты STK-001 для лечения синдрома Драве, тяжелой и прогрессирующей генетической эпилепсии. С четко определенной популяцией пациентов, основанной на рутинном генетическом тестировании и изучении недавно одобренных препаратов для лечения синдрома Драве для информирования о клинических и регуляторных путях, мы ожидаем эффективной клинической программы для STK-001. Мы планируем представить исследуемое новое лекарственное средство для STK-001 к началу 2020 года и планируем начать фазу 1/2 клинического испытания в первой половине 2020 года. Мы намерены назначить второго кандидата для лечения дополнительного генетического заболевания для доклинического развития. к первой половине 2020 года.