Мы являемся биофармацевтической компанией клинического уровня, применяющей метод точной медицины для приобретения, разработки и коммерциализации изменяющих жизнь лекарств для недостаточно обслуживаемых групп пациентов, страдающих от разрушительных редких заболеваний и рака. У нас есть дифференцированный портфель кандидатов на получение низкомолекулярных целевых онкологических препаратов, и мы проводим два потенциально регистрируемых клинических испытания редких типов опухолей, а также несколько других программ, посвященных высоко распространенным генетически определенным видам рака. Наш наиболее продвинутый кандидат на препарат, нирогасестат, представляет собой пероральный низкомолекулярный ингибитор гамма-секретазы или GSI, первоначально находящийся в разработке для лечения десмоидных опухолей, редкой и часто изнурительной и обезображивающей опухоли мягких тканей, для которой в настоящее время нет методов лечения, одобренных FDA. Мы полагаем, что нирогасестат может устранить существенные ограничения, связанные с существующими вариантами лечения, и потенциально может стать первой терапией, одобренной FDA как для недавно диагностированных, так и для ранее пролеченных десмоидных опухолей. Так как мы лицензировали нирогасатат от Pfizer в августе 2017 года, FDA предоставило нирогасестат как Обозначение лекарств для лечения редких заболеваний, так и Обозначение для ускоренного режима для этого указания. В мае 2019 года мы объявили о начале испытания DeFi, потенциально регистрационного клинического испытания нирогасестата в фазе 3 для пациентов с десмоидными опухолями. Мы ожидаем представить обновленную информацию об испытании DeFi в 2020 году, прежде чем ожидаемые данные будут получены в 2021 году.