Мы являемся компанией по генной терапии, использующей прорывы в генетике человека, с целью разработки и коммерциализации генной терапии на основе AAV для пациентов с разрушительными нейродегенеративными заболеваниями. Мы применяем подход точной медицины к нейродегенерации, изучая генную терапию в генетически определенных группах пациентов. Мы считаем, что это увеличит вероятность создания методов лечения заболеваний, которые улучшат жизнь пациентов. Наша ведущая программа - PR001 для лечения PD-GBA и нейронопатической болезни Гоше. Мы сосредоточены на разработке широкого спектра генной терапии для ряда нейродегенеративных заболеваний, включая PR006 для лечения FTD-GRN и PR004 для лечения синуклеинопатий.