Praxis Precision Medicines - биофармацевтическая компания, работающая на клинической стадии, которая интегрирует идеи в области генетики в разработку методов лечения заболеваний центральной нервной системы, или ЦНС, характеризующихся дисбалансом нейронов. Нормальное функционирование мозга требует тонкого баланса возбуждения и торможения в нейронных цепях, нарушение регуляции которого может привести к нарушению функции и заболеванию. Praxis Precision Medicines применяет знания о генетических мутациях, которые вызывают дисбаланс возбуждения-торможения при заболеваниях, чтобы выбрать биологические мишени для лечения тяжелых детских эпилепсий и, в более широком смысле, распространенных психических заболеваний и неврологических расстройств. Praxis Precision Medicines применяет осознанный и прагматично точный подход, используя набор инструментов для трансляции, включая новые трансгенные и прогнозирующие трансляционные модели животных и электрофизиологические маркеры, чтобы обеспечить эффективность подтверждения концепции у пациентов. У Praxis Precision Medicines есть три продукта-кандидата, которые в настоящее время находятся на стадии клинической разработки. Комапния намерена разработать дифференцированные методы лечения, которые могут принести долгосрочную пользу здоровью человека за счет значимого воздействия на пациентов и общество. Praxis ожидает результатов клинических испытаний трех кандидатов на продукт на клинической стадии до конца 2021 года, а также запуска новой программы клинических разработок в 2021 году.