Мы являемся компанией, специализирующейся на генетических лекарствах, и занимаемся разработкой трансформационных методов лечения редких моногенных заболеваний центральной нервной системы или ЦНС с ограниченными или отсутствующими утвержденными вариантами лечения. Наше видение заключается в том, чтобы стать ведущей компанией в области генетических лекарств, развивая и в конечном итоге коммерциализируя методы лечения, которые кардинально и позитивно изменяют жизнь пациентов, страдающих от этих опасных для жизни расстройств. Чтобы реализовать наше видение, мы собрали команду мирового класса, члены которой имеют многолетний коллективный опыт в области разработки и коммерциализации лекарств от редких болезней и коммерциализации. Область генетической медицины стремительно расширяется, и мы считаем, что у нас есть дифференцированный подход к разработке методов лечения редких моногенных заболеваний ЦНС, который позволяет нам выбирать и продвигать кандидатов на продукцию с более высокой вероятностью технического и нормативного успеха. Мы вступили в стратегическое исследовательское сотрудничество с попечителями программы генной терапии Университета Пенсильвании, которую возглавляет д-р Джеймс Уилсон, лидер в области генетических лекарств.