Orphazyme - биофармацевтическая компания последней стадии, использующая усиление белков теплового шока, или HSP, с целью разработки и коммерциализации новых терапевтических средств для лечения нейродегенеративных орфанных заболеваний. В июле 2020 года Orphazyme завершил подачу заявки на новый лекарственный препарат, или NDA, для их кандидата на продукт, аримокломола, в FDA для лечения болезни Ниманна-Пика типа C или NPC. К тому же, компания намеревается подать заявку на получение разрешения на продажу (MAA) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) во второй половине 2020 года. Аримокломол также проходит стадию регистрации клинических испытаний для лечения бокового амиотрофического склероза, или БАС, и миозита со спорадическими включениями, или sIBM, и Orphazyme намерен продвинуться в ключевой этап клинического развития в лечении неврологической болезни Гоше. Аримокломол представляет собой небольшую молекулу, вводимую перорально или назо / желудочно, которая проникает через гематоэнцефалический барьер, и предназначена для избирательного усиления естественной роли эндогенных HSP, которые защищают от клеточной токсичности, вызванной неправильным сворачиванием белков, агрегацией и лизосомной дисфункцией. В клиническом испытании фазы 2/3 аримокломола у NPC Orphazyme наблюдал доказательства замедления прогрессирования заболевания, что обеспечивает поддержку всех усилий компании по регистрации препарата в США и Европе.