IPO Mirum Pharmaceuticals

Мы являемся биофармацевтической компанией, специализирующейся на разработке и коммерциализации новейшей линии терапии новых болезней для изнурительных заболеваний печени. Мы концентрируемся на болезнях, для которых высока неудовлетворенная медицинская потребность, и биология для лечения ясна. Наш конвейер состоит из двух кандидатов на клиническую стадию с механизмами действия, которые могут быть полезны при широком спектре заболеваний печени сирот. Мы изначально разрабатываем мараликсибат для лечения педиатрических больных с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом, или PFIC, и синдромом Алагилля, или ALGS. Основываясь на улучшении зуда или зуда и других маркеров заболевания, наблюдаемых в клинических испытаниях фазы 2, мы начали регистрацию в клиническом испытании 3-го марта в ПФОС во втором квартале 2019 года и планируем начать клиническое исследование фазы 3 при ALGS. в первой половине 2020 года. Мы разрабатываем воликсибат для лечения взрослых пациентов с холестатическими заболеваниями печени и планируем начать фазу 2 клинических испытаний в 2020 году. В дополнение к данным текущих клинических испытаний мараликсибата, мы ожидаем завершить регистрацию в МАРТ клиническое исследование во втором квартале 2020 года и анонсирование основных данных фазы 3 в конце 2020 года и клинических данных по воликсибату в 2022 году.