Graphite Bio является компанией, занимающейся редактированием генов на клинической стадии, использующей высокоэффективную направленную интеграцию генов для разработки нового класса терапий, способных вылечить широкий спектр серьезных и угрожающих жизни заболеваний. Компания является пионером в области точного редактирования генов для достижения одной из самых труднодостижимых целей медицины: точного "поиска и замены" любого гена в геноме. Платформа редактирования генов нового поколения позволяет точно исправлять мутации, заменять целые гены, вызывающие заболевания, нормальными генами или вставлять новые гены в заранее определенные, безопасные места. Данный подход может найти широкое применение для изменения здоровья человека, включая прямое исправление мутаций, создание клеток для постоянной доставки терапевтических белков и точное создание эффекторных клеток для лечения или терапии широкого спектра серьезных генетических и других заболеваний, включая рак, аутоиммунные и нейродегенеративные заболевания. Ведущий кандидат GPH101 представляет собой высокодифференцированный подход, способный напрямую исправить мутацию, вызывающую серповидноклеточную болезнь (SCD), и восстановить нормальную экспрессию гемоглобина взрослого человека (HgbA). Излечение серповидноклеточной болезни путем исправления вызывающей болезнь точечной мутации до нормального состояния считается золотым стандартом лечения SCD и является мечтой лечащих врачей на протяжении многих поколений. Компания получила разрешение на исследование нового препарата (IND) и намерены принять первого пациента в клиническое исследование фазы 1/2 GPH101 во второй половине 2021 года, а первые данные о доказательстве концепции ожидаются к концу 2022 года.