Мы являемся инновационной компанией в области генетических лекарств, создающей новый класс генной терапии с использованием нашей запатентованной платформы невирусной генной терапии, чтобы обеспечить долговременное повторное лечение для миллионов пациентов, живущих с редкими и распространенными заболеваниями. Наша невирусная платформа генной терапии включает в себя нашу высокоэффективную конструкцию ДНК, называемую ДНК с закрытым концом или ceDNA; наша клеточная система доставки липидных наночастиц, или ctLNP; и наш признанный, масштабируемый производственный процесс без капсидов (внешняя оболочка вируса, состоящая из белков.). Используя наш подход, мы разрабатываем новые генные терапии, чтобы обеспечить целевую доставку генетических полезных нагрузок, которые включают большие и множественные гены, в различные ткани при широком спектре заболеваний. Мы также разрабатываем нашу генную терапию для повторного использования, которая может позволить индивидуализированному титрованию пациента достичь желаемого уровня терапевтической экспрессии и поддерживать эффективность в течение всей жизни пациента. Несмотря на то, что в настоящее время мы являемся компанией на стадии доклинической стадии и еще не определили кандидата на продукт, мы считаем, что наш новый класс генной терапии обладает потенциалом для охвата ранее не поддающихся лечению или недостаточно пролеченных пациентов, а также для лечения новых показаний, в том числе с большими группами пациентов, тем самым раскрывая весь потенциал генетической медицины.