Мы являемся биофармацевтической компанией, работающей на клинической стадии, которая нацелена на улучшение жизни пациентов с генетически определенными заболеваниями в областях с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями, с акцентом на редкие заболевания. Мы разработали запатентованный механизм продукта, который мы используем для систематического выявления и проверки клеточных лекарств-мишеней, которые могут модулировать экспрессию генов для лечения известной первопричины генетически определенных заболеваний. Мы используем наш продукт, чтобы идентифицировать мишени, которые могут вводиться небольшими молекулами, независимо от конкретного механизма неправильной экспрессии генов. Мы определили лекарственные мишени для лечения первопричин фасциокапулохимеральной мышечной дистрофии, или FSHD, и некоторых гемоглобинопатий, а именно серповидноклеточной анемии, или SCD, и b-талассемии. Мы ожидаем, что в середине 2019 года начнется клиническое исследование фазы 2b препарата лозмапимод, нашего кандидата на ФСГД. В феврале 2019 года мы начали клиническое исследование 1-й фазы, чтобы получить данные о безопасности и переносимости лозмапимода у пациентов с FSHD. Мы планируем подать в середине 2020 года новое лекарственное средство для исследований, или IND, для FTX-HbF, нашего кандидата в препараты для лечения определенных гемоглобинопатий.