Мы являемся биотехнологической компанией клинической стадии, которая сосредоточена на использовании врожденной биологии организма для восстановления или устранения повреждений, вызванных широким спектром дегенеративных заболеваний. Наш запатентованный подход, называемый Progenitor Cell Activation (PCA), использует комбинации небольших молекул для активации клеток-предшественников в организме для создания функциональной ткани. Кроме того, эти клетки-предшественники, которые тесно связаны со стволовыми клетками, уже находятся в целевом месте в организме и запрограммированы для развития и дифференциации в конкретные типы клеток в органе. Нашей первоначальной терапевтической целью является нейросенсорная тугоухость (SNHL), и мы считаем, что наша платформа PCA обладает потенциалом для производства нового класса лекарств и обеспечения преобразующих преимуществ для пациентов с широким спектром дегенеративных состояний, включая рассеянный склероз или рассеянный склероз, а также заболевания мышцы, желудочно-кишечного тракта, кожи и кости. Мы намерены и впредь выявлять области с высокой неудовлетворенной потребностью, в которых наша платформа PCA и новый подход к регенеративной медицине могут привести к потенциально модифицирующим заболевание терапевтическим средствам, которые создают здоровые функциональные ткани и улучшают жизнь пациентов. Мы разрабатываем кандидата на ведущие препараты FX-322 для лечения основной причины SNHL и завершили фазу 1/2 клинического испытания FX-322 на 23 пациентах со стабильным SNHL, в которых мы наблюдали статистически значимое улучшение распознавания слов. , ключевая мера функции слуха, и FX-322 хорошо переносится.
