Freeline Therapeutics является компанией клинической стадии, занимающейся генной терапией на базе AAV следующего поколения, которая ствавит перед собой цель изменить жизнь пациентов, страдающих от наследственных системных заболеваний. Freeline Therapeutics стремится к разработке методов генной терапии, обеспечивающих функциональное излечение за счет постоянного поддержания физиологического уровня белка, используя высокую экспрессию, обеспечиваемую их собственной платформой генной терапии. Первоначальной целью Freeline Therapeutics является разработка методов лечения моногенных заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью. Freeline Therapeutics является полностью интегрированной биотехнологической компанией с внутренним опытом и возможностями в цепочке создания ценности в генной терапии, включая платформу экспрессии, исследования, производство, клиническую разработку и коммерциализацию. Разработка Freeline Therapeutics составляет две программы в клинике и двух кандидатов на доклиническую продукцию на поздней стадии, а также исследовательские программы, нацеленные на новые приложения для системной генной терапии, на которые компания имеет, через собственные и лицензированные права интеллектуальной собственности, права на разработку и коммерческие права по всему миру.