Мы являемся биофармацевтической компанией, работающей на клинической стадии, которая занимается разработкой и коммерциализацией новых терапевтических средств для изменения жизни пациентов с редкими гематологическими заболеваниями и раком. Наша экспертиза по поиску лекарств позволила составить список кандидатов на продукты с малыми молекулами, ориентированных на показания со значительной неудовлетворенной потребностью пациента. Наш конвейер состоит из семи кандидатов продукта, два из которых мы рассматриваем в качестве основных кандидатов продукта для разработки, FT-4202 для лечения серповидно-клеточной болезни, или SCD, и других гемоглобинопатий, и FT-7051 для лечения метастатической кастрации- резистентный рак простаты, или mCRPC. Наш кандидат на ведущий основной продукт, FT-4202, представляет собой новую пероральную, один раз в день, потенциально модифицирующую болезнь терапию, первоначально изучаемую для лечения SCD, одного из самых распространенных нарушений одного гена в мире. FT-4202 является мощным активатором пируваткиназы-R, или PKR, предназначенной для улучшения метаболизма, функции и выживаемости эритроцитов, что может привести как к повышению уровня гемоглобина, так и к снижению ЛОС. Мы оцениваем FT-4202 в многоцентровом плацебо-контролируемом исследовании I фазы у пациентов с ВСС в возрасте 12 лет и старше. Мы завершили часть испытания для здоровых добровольцев в мае 2019 года и представили данные на встрече Американского общества гематологов в 2019 году, демонстрирующие переносимость и доказательство механизма FT-4202 у здоровых добровольцев. Мы сообщили о данных из однократной когорты семи пациентов с ВСС в мае 2020 года.