Design Therapeutics - биофармацевтическая компания доклинической стадии, являющаяся пионером в разработке новых низкомолекулярных терапевтических кандидатов, называемых химерами, нацеленными на гены (GeneTACs), которые предназначены для модификации болезни и нацелены на основную причину наследственных заболеваний, вызывающих увеличение числа нуклеотидных повторов. GeneTAC предназначены для избирательного связывания с последовательностями генетических повторов, модуляции экспрессии генов путем восстановления или блокирования транскрипции и восстановления здоровья клеток. GeneTACs имеют широкую потенциальную применимость при заболеваниях, связанных с размножением моногенных нуклеотидных повторов.