Мы являемся коммерческой компанией, специализирующейся на редких заболеваниях, которая превращает реальные клинические и генетические данные в полезную информацию для пациентов, врачей и фармацевтических компаний. Нашей целью является привнесение рациональности в решения о лечении и ускорение разработки новых препаратов для лечения редких заболеваний за счет использования наших знаний о мировом рынке редких заболеваний, включая эпидемиологические и клинические данные и инновационные биомаркеры. Мы разработали глобальную проприетарную платформу по редким заболеваниям на основе нашего реального хранилища данных с более чем 2,0 млрд взвешенных точек данных от более чем 450 000 пациентов, представляющих 115 различных стран на 31 августа 2019 года, или в среднем более 500 точек данных на пациента. Наша платформа включает эпидемиологические, фенотипические и генетические данные, которые отражают глобальное население, а также биобанк образцов крови этих пациентов. Мы считаем, что это является единственной платформой, которая всесторонне анализирует многоуровневые данные для улучшения понимания редких наследственных заболеваний, что может помочь в идентификации пациентов и улучшить способность наших фармацевтических партнеров выводить сиротские препараты на рынок.