Мы являемся биотехнологической компанией, занимающейся созданием нового класса прецизионных генетических препаратов на основе нашей запатентованной технологии редактирования баз, с целью обеспечения пожизненного лечения пациентов, страдающих серьезными заболеваниями. Наиболее распространенным классом генетических мутаций являются ошибки одной базы, известные как точечные мутации. Эти точечные мутации представляют примерно 58% всех известных генетических ошибок, связанных с заболеванием. Известно, что другие естественные генетические вариации единой базы среди человеческих популяций, выявленные в ходе геномных исследований на уровне популяции, защищают от болезней. Чтобы максимизировать влияние этих генетических данных, решающее значение имеет способность изменять геном человека на базовом уровне генетической информации - единой основе. За последнее десятилетие область генетической медицины достигла точки перегиба, с новаторскими достижениями в области генной терапии, клеточной терапии, олигонуклеотидов и, в последнее время, редактирования генов. В то время как эти технологии представляют собой значительные достижения в области генетических лекарств, способность редактировать гены на едином базовом уровне была неуловимой.