Мы являемся пионерами нового класса олигонуклеотидах препаратов (Олигонуклеотид — короткий фрагмент ДНК или РНК, получаемый либо путём химического синтеза, либо расщеплением более длинных полинуклеотидов. Используются в качестве зондов или праймеров. ) , называемых олигонуклеотидными конъюгатами антител (AOCs), предназначенных для преодоления существующих ограничений олигонуклеотидной терапии для лечения широкого спектра серьезных заболеваний.
Мы используем нашу запатентованную платформу AOC для проектирования, конструирования и разработки терапевтических средств, которые сочетают тканевую селективность моноклональных антител (mAbs) и точность олигонуклеотидной терапии, чтобы получить доступ к ранее непригодным типам тканей и клеток и более эффективно нацеливаться на основные генетические движущие силы заболеваний.
Мы изначально сосредоточены на мышечных заболеваниях, чтобы продемонстрировать возможности наших AOC, и наша франшиза мышц состоит из пяти программ. Наш кандидат на ведущий препарат, AOC 1001, предназначен для лечения миотонической дистрофии типа 1 (DM1), редкого моногенного заболевания мышц. Мы ожидаем подать заявку на новое лекарственное средство для исследования (IND) для AOC 1001 в 2021 году и планируем начать фазу 1/2 клинического испытания к концу того же года. Мы также намерены продвигать кандидатов на получение продуктов AOC в наших четырех других программах для мышц, направленных на лечение мышечной атрофии, мышечной дистрофии Дюшенна (DMD), фасциокапулохимеральной мышечной дистрофии (FSHD) и болезни Помпе. В дополнение к нашей мускульной франшизе мы прилагаем усилия по развитию, ориентированные на иммунные и другие типы клеток.