Мы являемся биофармацевтической компанией клинической стадии, специализирующейся на разработке и коммерциализации новых противораковых средств, которые реактивируют мутантный белок-супрессор опухолей р53. p53 - белок, экспрессируемый геном TP53, наиболее часто мутированным геном при раке. Мы полагаем, что мутант р53 является привлекательной терапевтической мишенью из-за высокой частоты мутаций р53 в различных типах рака и его участия в ключевых клеточных активностях, таких как апоптоз. У больных раком с мутантом р53 прогноз значительно хуже, даже при лечении в соответствии с существующим стандартом медицинской помощи, и большая неудовлетворенная потребность в этих пациентах сохраняется. Наш ведущий кандидат на препарат, APR-246, представляет собой низкомолекулярный реактиватор р53, который находится на поздней стадии клинической разработки для гематологических злокачественных новообразований, включая миелодиспластические синдромы, или МДС, и острый миелоидный лейкоз, или ОМЛ. APR-246 получил обозначения «Сиротное лекарство» и «Ускоренный прием» от FDA для MDS, а также обозначение «Сиротное лекарство» от EMA для MDS, AML и рака яичников, и мы считаем, что APR-246 станет первой в своем классе терапией, если она будет одобрена применимые регуляторы.