4D Molecular Therapeutics - компания, занимающаяся генной терапией на клинической стадии, являющаяся пионером в разработке продуктов-кандидатов с использованием целевых и усовершенствованных векторов AAV. Компания создала обширный портфель продуктов для генной терапии, изначально ориентированный на три терапевтических области: офтальмология (интравитреальный вектор), кардиология (внутривенный вектор) и пульмонология (аэрозольный вектор). Три продукта-кандидата проходят клинические испытания. В разработке продукт под названием 4D-125 для лечения пигментного Х-сцепленного ретинита (XLRP), который в настоящее время находится в фазе 1. 4D-110 создаётся для лечения хориидеремии, и в настоящее время проходит фазу 1 клинических испытаний, первоначальные клинические данные ожидаются в 2022. Компания «Рош» имеет эксклюзивную всемирную лицензию на 4D-110 и имеет исключительную возможность получить лицензию на 4D-125 до начала основных клинических испытаний. 4D Molecular Therapeutics получили одобрение на ускоренное рассмотрение FDA продукта 4D-310 для лечения болезни Фабри, который в настоящее время проходит клинические испытания фазы 1/2, с первоначальными клиническими данными, ожидаемыми в 2021 году. Два кандидата на IND: 4D-150 для лечения мокрой формы макулярной дегенерации, связанной с возрастом, и 4D-710 для лечения кистозного фиброза легких. Компания планирует подать на IND и начать клинические испытания обеих этих программ во второй половине 2021 года.